近日，礼来（Eli Lilly）全资子公司Prevail Therapeutics与基因编辑公司Scribe Therapeutics达成合作，共同开发针对特定神经和神经肌肉疾病的体内CRISPR疗法。

(资料图)

在此次合作中，Prevail 将向 Scribe 支付7500万美元预付款，而Scribe 将向Prevail 提供其专利技术小型化CRISPR基因编辑系统CasX的独家授权，通过这一合作，Scribe 还有机会获得高达15亿美元的里程碑付款。

早在2016年，诺奖得主Jennifer Doudna团队就在Nature发表论文，开发了小型化的新型CRISPR基因编辑系统——CasX。此后，Jennifer Doudna 团队进一步解析了CasX基因编辑的工作原理，

2018年，JenniferDoudna教授联合 David Savage 教授及 Benjamin Oakes 博士 ，创立了名为Scribe Therapeutics的公司。

Jennifer Doudna教授

Scribe Therapeutics致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。Scribe于2020年底完成2000万美元A轮融资，于2021年3月完成1亿美元B轮融资。

Scribe的Logo致敬了著名的“照片51号”

罗莎琳德·富兰克林于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片（照片51号），直接启发了DNA双螺旋结构的诞生。

礼来是第三家与Scribe达成合作的制药巨头，2022年9月，赛诺菲（Sanofi）宣布与Scribe合作开发基于CRISPR基因编辑的NK细胞疗法来对抗癌症，在此次合作中，赛诺菲支付了2500万美元预付款，Scribe 还可能获得高达10亿美元的里程碑付款，以及合作开发产品的销售分成及特许权使用费。在此之前，渤健（Biogen）也与Scribe开展合作，共同开发对渐冻症（ALS）和另一个尚未公开的疾病的治疗方法，在此次合作中，渤健支付了1500万美元预付款，Scribe还可能获得高达4亿美元的里程碑付款。

ScribeTherapeutics目前共有5个研发方向：神经系统疾病（亨廷顿舞蹈症、家族性渐冻症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默症、天使综合征等等）、眼科疾病（色素性视网膜炎、视锥-视杆细胞营养不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等）、多系统，肌肉和代谢疾病（囊性纤维化、杜氏肌营养不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症等等）、造血功能障碍疾病（镰状细胞病、重度联合免疫缺陷、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血管性血友病）、细胞疗法（CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC）。

Scribe Therapeutics致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。

此外，由于Jennifer Doudna团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而Scribe Therapeutics开发的 CasX 则避免了专利争议。