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2022年09月09日讯 /生物谷BIOON/ --吉利德（Gilead）旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tecartus（brexucabtagene autoleucel），该药是一款靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），用于治疗年龄≥26岁、复发或难治性（r/r）B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。
值得一提的是，Tecartus是第一个也是唯一一个获批用于上述患者群体的CAR-T细胞疗法，将解决显著未满足的医疗需求。此次批准标志着Kite公司2款细胞疗法（Tecartus，Yescarta）在欧洲获批的第4个适应症、也是白血病中的第一个适应症。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性血液癌症，前体B细胞ALL是最常见的类型，约占ALL病例的75%。与其他类型的ALL相比，这种类型的ALL的治疗结局通常较差。在全世界，每年约有64000人被诊断为ALL，一半的ALL成人患者病情会复发，接受目前标准治疗的中位总生存期（OS）约为8个月。
而来自ZUMA-3试验的数据显示，接受Tecartus一次性输注治疗的R/R B-ALL患者中，总体完全缓解率达到了71%，中位总生存期超过2年，病情缓解的患者中位总生存期接近4年。
德国维尔茨堡大学医院血液学教授Max s.Topp博士评价称：“复发或难治性ALL成人患者常常接受多种治疗，包括化疗、靶向治疗、干细胞移植，这会对患者的生活质量造成重大负担。欧洲的患者现在在治疗方面取得了有意义的进步。Tecartus已证实了持久反应，显示出长期缓解和成为新护理方法的潜力。
此次批准基于ZUMA-3研究（NCT02614066）的数据。这是一项正在进行的国际多中心、单臂、开放标签、注册1/2期研究，评估了Tecartus治疗R/R B细胞前体ALL成人患者（≥18岁），这些患者的疾病对标准系统治疗或这些干细胞难治或接受这些疗法后复发。
结果显示，Tecartus一次性输注治疗显示出持久缓解和高生存率。具体而言：中位随访26.8个月，71%的可评估患者（n=55）实现了完全缓解（CR）或伴血液学未完全恢复的CR（CRi）。 在所有关键治疗患者（n=78）的扩展数据集中，所有患者的中位总生存期（mOS）超过2年（25.4个月），治疗应答者（病情实现CR/CRi的患者）的mOS接近4年（47个月）。在疗效可评估患者中，中位缓解持续时间（mDOR）为18.6个月。
在以目标剂量Tecartus治疗的患者（n=100）中，安全性结果与Tecartus已知的安全特征一致。≥3级细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统不良反应发生在25%和32%的患者中，均得到良好管理。
T细胞治疗是一种极具前景的治疗方法，Tecartus是一种CD19导向的自体CAR-T细胞疗法，其原理是将患者自身的T细胞进行基因修饰使其表达靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。经改造后的T细胞回输至患者体内，从而识别并攻击表达CD19的肿瘤细胞及其他B细胞。
Tecartus采用了XLP制造工艺，包括T细胞筛选和淋巴细胞富集。对于有循环淋巴母细胞证据的某些B细胞恶性肿瘤，淋巴细胞富集是一个必要步骤。目前，Tecartus正开发用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）等。
截至目前，Tecartus已获批2个适应症：（1）用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者；（2）用于治疗复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）成人患者。值得一提的是，Tecartus是第一个被批准治疗R/R MCL的CAR-T细胞疗法，也是第一个被批准治疗ALL成人患者的CAR-T细胞疗法。
套细胞淋巴瘤（MCL）是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于淋巴结的“套区”细胞，主要影响60岁以上的男性。全世界每年约有33000人被诊断为MCL。MCL在复发后具有高度的侵袭性，许多患者在治疗后病情进展。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性血液癌症，也可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。全世界每年约有64200人被诊断为ALL，其中60%的病例发生在20岁以下。复发性或难治性ALL成人患者的生存率仍然很低，使用最常用治疗药物治疗的中位总生存期约为8个月。前体B细胞ALL是最常见的类型，约占ALL病例的75%。与其他类型的ALL相比，这种类型的ALL的治疗结局通常较差。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Kite’s CAR T-cell Therapy Tecartus® Granted European Marketing Authorization for the Treatment of Relapsed or Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia (r/r ALL)
